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관심 질환의 연구 동향을 추적하고,
약물 개발의 규제 경로와 후보의 근거를 검토해
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01 / WATCH

오르페라 와치희귀질환 연구 동향 보고서

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연구의 변화를 놓치지 않도록. 흩어진 임상·문헌·규제 정보를 모아, 확인된 변화와 다음에 살펴볼 질문을 정리합니다.

무엇을 계속 지켜봐야 할까요?

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임상·개발 동향, 특허·규제 변화, 논문·연구 요약
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결과물
동향 요약, 변경 기록, 출처 목록, 후속 확인 사항
개념 그래픽
상세 분석 범위와 제공 내용

관심 질환의 임상시험, 특허·규제, 논문과 경쟁 동향을 모아 정리합니다. 원문을 확인할 수 있는 보고서를 요청하실 때 정리해 제공합니다.

임상·개발 동향

새로 시작하거나 변경된 임상시험과 개발 중인 후보의 주요 동향을 정리합니다.

특허·규제 변화

공개된 특허와 규제 자료에서 연구 분야와 관련된 변화를 추려 전달합니다.

논문·연구 요약

주요 연구 결과와 한계를 간추리고, 확인할 원문 링크를 함께 제공합니다.

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보고서 예시

HGPS 연구 동향 브리프

TERT circRNA와 RfxCas13d 전임상 연구, everolimus 병용 임상을 각각 구분해 추적합니다.

이 예시의 핵심

서로 다른 연구를 하나의 성과로 합치지 않고, 연구 단계와 관찰한 결과를 나누어 읽는 예시입니다.

분석 예시 전문 · 4쪽

分析示例保留原有韩文及英文版本;当前显示英文。

ORPHERA WATCH분석 보고서 예시 · HGPS

핵심 요약

무엇을 추적하고, 왜 중요한가

이 보고서의 질문

RNA 기반 연구와 병용 임상에서 무엇을 추적할까요?

이번 자료에서 읽을 변화

HGPS 연구를 하나의 치료 후보 목록으로 보면 서로 다른 개발 과제가 섞입니다. 이번 예시는 노화 관련 세포 기능을 다루는 TERT circRNA, progerin RNA를 직접 겨냥하는 RfxCas13d, 사람 대상 병용 투여를 평가하는 임상을 나란히 놓고 비교합니다. [1–3]

01

RNA 연구: 접근의 차이를 추적

두 연구를 같은 RNA 치료로 묶기보다 무엇을 바꾸는지부터 구분합니다. 하나는 TERT를 활용한 세포 기능 회복 접근이고, 다른 하나는 progerin RNA 표적화 접근입니다. 다음 비교의 핵심은 전달 대상과 효과의 지속성입니다.

02

병용 임상: 결과 공개가 검토 시점

등록정보는 용량과 평가변수를 읽는 자료입니다. 결과가 공개되면 안전성, 용량 결정, 유효성 평가를 구분해 살펴봐야 병용 전략이 무엇을 추가했는지 판단할 수 있습니다.

03

팀에서 활용할 판단

RNA 연구는 기술 검토 목록에, 병용 임상은 결과 추적 목록에 따로 배치하는 구성을 제안합니다. 동일한 개발 단계로 순위를 매기기보다 각 자료가 다음에 제공해야 할 정보를 정리할 수 있습니다.

ORPHERA / WATCH작성 2026.09.131 / 4
ORPHERA WATCH분석 보고서 예시 · HGPS

자료 상세

연구별 관찰과 검토 포인트

01 · TERT circRNA

Qin 등의 연구는 HGPS 환자 유래 내피세포를 다룹니다. TERT circRNA를 이용한 개입에서 세포 노화 관련 지표와 핵 형태의 개선을 보고했습니다. [1]

02 · RfxCas13d

Chae 등의 연구는 progerin mRNA를 표적화하는 RfxCas13d 접근을 HGPS 세포와 마우스 모델에서 평가하고 질환 관련 표현형 개선을 보고했습니다. [2]

03 · Everolimus + lonafarnib

NCT02579044는 1/2상 병용 임상입니다. 용량제한독성과 최대내약용량을 먼저 평가한 뒤 유효성을 살피는 설계이며, 2026년 4월 2일 갱신된 등록정보를 참고했습니다. [3]

ORPHERA / WATCH작성 2026.09.132 / 4
ORPHERA WATCH분석 보고서 예시 · HGPS

비교·해석

개발 단계가 다른 자료를 비교하는 기준

비교축TERT circRNA [1]RfxCas13d [2]병용 임상 [3]
개입 초점TERT를 활용한 세포 기능Progerin mRNA 표적화Everolimus와 lonafarnib 병용
연구 환경환자 유래 내피세포HGPS 세포·마우스사람 대상 1/2상 등록
여기서 읽은 정보보고된 세포 지표 변화보고된 질환 관련 표현형용량·안전성·유효성 평가 설계
다음 비교 질문효과가 얼마나 유지되는가?어느 조직에 얼마나 전달되는가?계획한 평가변수의 결과가 나왔는가?

같은 결과로 환산하지 않는 이유

내피세포의 노화 지표, 동물의 질환 표현형, 임상시험의 평가 계획은 측정 대상이 다릅니다. 이를 하나의 개선율로 합치면 개입 방식과 연구 단계의 차이가 사라집니다. 이 예시는 효능 순위 대신 후속 자료를 비교할 축을 제시합니다.

검토 가치가 달라지는 조건

예를 들어 RNA 연구에서 다른 질환 모델에서도 기능 회복이 재현되면 재현성 검토 자료가 추가됩니다. 반면 동일 세포의 분자 지표만 추가되면 설명은 상세해져도 조직 수준으로의 연결은 별도 과제로 남습니다. 병용 임상에서 결과가 나오면 안전성과 유효성을 나눠 업데이트합니다.

ORPHERA / WATCH작성 2026.09.133 / 4
ORPHERA WATCH분석 보고서 예시 · HGPS

후속 검토·출처

후속 자료가 나왔을 때의 검토 순서

  1. RNA 후속 연구를 찾았을 때

    같은 개입인지 먼저 확인하고 모델, 전달 방법, 관찰 기간, 기능 평가변수를 이전 연구와 비교합니다. 달라진 조건을 함께 기록하면 단순한 논문 증가와 실제 검증 범위의 확대를 구분할 수 있습니다.

  2. 임상 등록정보가 바뀌었을 때

    모집 상태뿐 아니라 평가변수, 목표 등록 수, 일정의 변경을 읽고 결과 공개 여부를 확인합니다. 일정 변경 자체를 효능의 긍정·부정 신호로 해석하지 않습니다.

  3. 결과 논문이 공개됐을 때

    등록된 설계와 실제 분석을 맞춰 보고 용량, 중단·탈락, 안전성, 기능적 결과를 정리합니다. 팀에는 바뀐 사실과 추가 검토가 필요한 질문을 분리해 전달합니다.

참고 자료 · 각 번호는 본문의 근거와 연결됩니다

  1. [1] Qin et al. · Aging Cell, 2025 · PMID 39988827 ↗
  2. [2] Chae et al. · Molecular Therapy, 2025 · PMID 40518667 ↗
  3. [3] ClinicalTrials.gov · NCT02579044 · 2026-04-02 ↗

범위: 선정 자료 3건을 바탕으로 한 분석 예시입니다. 논문은 초록의 확인 가능한 결과를 중심으로, 임상시험은 등록 설계, 규제 자료는 공개 안내와 승인 기록을 참고했습니다. 후속 검토 항목은 분석을 위한 제안입니다.

ORPHERA / WATCH작성 2026.09.134 / 4

보고서의 대상 질환, 확인 항목과 제공 시점은 문의 시 협의합니다.

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02 / COMPASS

오르페라 콤파스약물 개발 규제 경로 검토 보고서

업무 시작 후 영업일 5일 이내

다음 개발 단계, 경로부터 명확하게. 검토 가능한 규제 경로와 적용 조건을 연결합니다. 관련 선례와 필요한 자료를 함께 정리해 다음 논의를 준비합니다.

다음 개발 단계에 어떤 자료가 필요할까요?

살펴보는 범위
적용 조건 검토, 관련 선례 분석, 다음 검토 과제
알려 주실 내용
약물명, 적응증과 현재 연구 단계
결과물
경로 비교표, 적용 조건, 근거와 자료 공백, 다음 논의 항목
개념 그래픽
상세 분석 범위와 제공 내용

약물과 적응증, 현재 연구 단계에서 출발합니다. 관련 제도와 선례, 준비할 자료를 정리해 다음 개발 논의를 돕습니다.

적용 조건 검토

관심 시장과 적응증을 기준으로 검토할 제도와 적용 조건을 정리합니다.

관련 선례 분석

유사한 개발 사례와 공개 규제 자료를 비교해 참고할 근거를 찾습니다.

다음 검토 과제

필요한 자료, 아직 확인되지 않은 조건과 후속 논의 사항을 정리합니다.

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보고서 소개 이미지 · AI 생성

보고서 예시

HGPS 후보 개발 · 미국 규제 경로 검토

기존 승인 사례, 희귀의약품 지정, 505(b)(2)를 구분하고 개발 전에 확인할 질문을 정리합니다.

이 예시의 핵심

승인 선례, 희귀의약품 지정, 신청 경로는 서로 다른 질문에 답합니다. 이를 구분하고 다음 논의에 필요한 정보를 정리한 예시입니다.

분석 예시 전문 · 4쪽

分析示例保留原有韩文及英文版本;当前显示英文。

ORPHERA COMPASS분석 보고서 예시 · HGPS

핵심 요약

경로를 정하기 전에 필요한 판단

이 보고서의 질문

기존 약물을 새 적응증으로 개발할 때 무엇을 확인할까요?

검토 상황과 전제

기존 약물을 HGPS의 새 적응증으로 개발하려는 팀을 가정합니다. 특정 후보, 제형, 투여경로가 아직 정해지지 않은 단계이므로 신청 경로를 확정하는 대신, 어떤 정보가 정해져야 다음 판단이 가능한지 구조화합니다.

01

승인 사례로 비교 기준 설정

Lonafarnib의 승인 사실은 검토할 출발점입니다. 후보의 목표 환자군, 기대하는 임상적 이익, 투여 조건을 먼저 적어야 승인 사례와의 공통점과 차이점을 비교할 수 있습니다. [1]

02

지정과 승인 신청을 별도로 검토

희귀의약품 지정은 판매 승인과 별도 절차입니다. 질환·후보의 과학적 근거를 정리하는 작업과, 새 적응증의 안전성·유효성 근거를 구성하는 작업을 나눠 계획합니다. [2]

03

기존 자료의 활용 가능성 검토

505(b)(2)는 일부 외부 연구 근거를 활용하는 NDA 경로입니다. 자료를 활용할 수 있다는 설명과 특정 후보가 그 경로에 적합하다는 결론은 다릅니다. 제품별 차이와 추가 입증 항목을 먼저 정리합니다. [3]

ORPHERA / COMPASS작성 2026.09.131 / 4
ORPHERA COMPASS분석 보고서 예시 · HGPS

자료 상세

승인 사례를 개발 질문으로 바꾸기

승인 기록에서 확인한 출발점

FDA 기록에는 lonafarnib(Zokinvy)의 2020년 11월 20일 승인이 기재돼 있습니다. HGPS 환자의 사망 위험 감소와 일부 processing-deficient progeroid laminopathy의 치료가 승인 범위에 포함됩니다. [1]

비교 항목사례에서 출발할 질문후보 개발에 필요한 정리
대상 환자군HGPS만 다루는가, 다른 laminopathy도 다루는가?질환 정의와 포함·제외할 환자 특성을 명시
목표 임상적 이익사망 위험, 기능, 증상 중 무엇을 개선하려는가?목표 이익에 맞는 평가변수와 관찰 기간 후보를 작성
사용 방식기존 치료에 추가하는가, 대체하는가?단독·병용 가설과 비교군 구성을 정리
자료의 연결기존 약물의 어느 자료를 참조하려는가?자료 출처, 제품 특성, 새 사용 조건과의 차이를 목록화
ORPHERA / COMPASS작성 2026.09.132 / 4
ORPHERA COMPASS분석 보고서 예시 · HGPS

비교·해석

지정·신청 경로·근거 계획의 구분

검토 갈래답해야 할 질문예시 산출물
희귀의약품 지정 [2]정의한 질환에서 후보를 연구할 과학적 이유는 무엇인가?질환 정의와 후보의 관련 근거를 연결한 요약
505(b)(2) 검토 [3]어느 외부 연구에 의존하려 하며 제안 제품과 어떻게 연결되는가?기존 근거·제품 차이·추가 검토 항목을 대응시킨 표
새 적응증의 근거 계획제안 환자군·사용 조건에서 무엇을 추가로 입증해야 하는가?임상적 질문과 이를 평가할 연구 선택지

기존 자료와 새 질문을 연결하는 방법

자료가 있다는 사실만으로 활용 가능성을 판단하지 않습니다. 예를 들어 이미 승인된 투여경로를 유지하는 계획과 투여경로를 바꾸는 계획은 비교해야 할 차이가 다릅니다. 같은 약물이라도 소아 환자군, 투여 기간, 병용 약물의 차이를 기록해야 기존 자료가 답하지 못하는 질문을 찾을 수 있습니다.

ORPHERA / COMPASS작성 2026.09.133 / 4
ORPHERA COMPASS분석 보고서 예시 · HGPS

후속 검토·출처

개발팀이 준비할 자료와 상담 질문

  1. 먼저: 개발 대상 정의

    후보 약물, 제형, 투여경로, 환자군, 단독·병용 여부를 정리합니다. 이 입력값이 없으면 경로 검토가 일반 제도 소개에 머무르므로 제품 정의를 우선합니다.

  2. 다음: 근거 대응표 작성

    승인 자료와 문헌을 제안 제품의 특성과 대응시키고, 각 자료가 답하는 질문과 답하지 못하는 질문을 적습니다. 새 적응증 연구를 설계할 때 중복 검토와 미해결 항목을 구분하는 데 활용합니다.

  3. 그다음: 상담 질문 구체화

    “505(b)(2)가 가능한가?”라는 한 문장 대신 어떤 자료에 의존하고 어떤 차이가 있는지를 제시하는 질문을 준비합니다. 실제 경로·요건 판단은 제품별 자료와 해당 시점의 규제 검토를 통해 확인할 사항입니다.

참고 자료 · 각 번호는 본문의 근거와 연결됩니다

  1. [1] FDA · Zokinvy designation and approval record ↗
  2. [2] FDA · Designating an Orphan Product ↗
  3. [3] FDA · 505(b)(2) or ANDA? · 2019 ↗

범위: 선정 자료 3건을 바탕으로 한 분석 예시입니다. 논문은 초록의 확인 가능한 결과를 중심으로, 임상시험은 등록 설계, 규제 자료는 공개 안내와 승인 기록을 참고했습니다. 후속 검토 항목은 분석을 위한 제안입니다.

ORPHERA / COMPASS작성 2026.09.134 / 4

협의한 업무 시작일로부터 영업일 5일 이내에 제공합니다. 검토 결과는 임상적 유효성이나 규제 승인을 보장하지 않습니다.

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약물명, 적응증과 현재 연구 단계를 알려 주세요.
03 / SIGNAL

오르페라 시그날약물·질환 조합 근거 평가 보고서

업무 시작 후 영업일 5일 이내

가능성과 한계를 같은 시선으로. 후보를 지지하는 근거와 아직 확인되지 않은 부분을 구분합니다. 연구 결과뿐 아니라 해석의 범위와 후속 질문까지 살펴봅니다.

후보를 지지하는 근거는 어디까지일까요?

살펴보는 범위
연구 근거 정리, 개발 환경 검토, 판단 근거와 한계
알려 주실 내용
약물·질환 조합과 중점적으로 확인할 질문
결과물
근거표, 평가 사유와 한계, 개발 환경 검토, 후속 연구 질문
개념 그래픽
상세 분석 범위와 제공 내용

약물·질환 조합의 문헌, 임상, 특허와 개발 정보를 함께 검토합니다. 근거 수준과 한계, 추가로 확인할 사항을 정리해 연구 의사결정을 돕습니다.

연구 근거 정리

전임상·임상 연구를 구분하고, 주요 결과와 적용 조건을 살펴봅니다.

개발 환경 검토

특허·규제·경쟁 정보를 함께 검토해 후보의 연구 맥락을 정리합니다.

판단 근거와 한계

검토 사유와 불확실성을 명시하고, 후속 연구에서 확인할 질문을 제시합니다.

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보고서 소개 이미지 · AI 생성

보고서 예시

Sirolimus × HGPS · 근거 비교

세포에서 관찰한 시롤리무스 효과, 유전적 mTOR 감소 실험, everolimus 임상을 구분해 비교합니다.

이 예시의 핵심

약물 실험, 유전자 조절 실험, 다른 약물의 임상시험을 구분해 후보를 뒷받침하는 근거의 범위를 살펴봅니다.

분석 예시 전문 · 4쪽

分析示例保留原有韩文及英文版本;当前显示英文。

ORPHERA SIGNAL분석 보고서 예시 · HGPS

핵심 요약

시롤리무스의 HGPS 근거를 어디까지 읽을까

이 보고서의 질문

시롤리무스의 HGPS 연구 근거는 어떤 수준인가요?

핵심 판단

선정 자료는 “시롤리무스를 HGPS에서 더 연구할 이유”와 “사람에게 효과가 입증됐다”를 구분해 읽어야 합니다. 직접 약물 근거는 HGPS 세포에서 관찰됐고, 동물 자료는 유전적 mTOR 감소, 임상 자료는 다른 약물인 everolimus의 병용 설계입니다. [1–3]

01

직접성: 약물과 모델을 함께 확인

Rapamycin은 시롤리무스의 다른 이름이므로 해당 세포 연구는 직접 약물 근거로 분류합니다. 그러나 세포 모델이라는 연구 환경까지 함께 표시해야 주장 범위가 정확해집니다. [1]

02

연결성: 표적 연구를 맥락으로 활용

mTOR를 줄이는 유전적 개입과 약물 투여는 개입 방식이 다릅니다. 동물의 수명 결과는 표적 검토에 의미가 있지만 약물의 투여량이나 사람의 효과를 대신하지 않습니다. [2]

03

후속 검토: 효과와 적용 조건을 연결

우선 세포 연구의 조건과 기능 지표를 확인한 뒤, 관련 모델과 노출 조건에서 재현할 질문을 구성하는 접근을 제안합니다. 병용 임상은 별도의 결과 추적 항목으로 유지합니다.

ORPHERA / SIGNAL작성 2026.09.131 / 4
ORPHERA SIGNAL분석 보고서 예시 · HGPS

자료 상세

약물·표적·임상 설계의 근거 대응표

자료개입·연구 환경자료가 제시하는 내용비교 시 구분할 점
Cao et al., 2011 [1]Rapamycin · HGPS 섬유아세포Progerin 분해 증가, 핵 형태와 세포 노화 관련 개선직접 약물 연구이나 세포 수준 관찰
Cabral et al., 2021 [2]유전적 mTOR 감소 · HGPS 마우스수명 연장 보고약물 투여 시험과 다른 개입
NCT02579044 [3]Everolimus + lonafarnib · 사람 대상 1/2상용량·안전성·유효성 평가 계획다른 약물의 병용 연구 설계

같은 표적이 같은 효과를 뜻하지 않는 이유

표적 관련성을 인정하더라도 개입 강도, 지속 시간, 조직별 작용, 병용 조건이 다를 수 있습니다. 따라서 유전적 개입의 동물 결과에서 특정 약물의 임상 효과로 바로 넘어가지 않고, 그 사이에서 확인할 조건을 별도 항목으로 둡니다.

ORPHERA / SIGNAL작성 2026.09.132 / 4
ORPHERA SIGNAL분석 보고서 예시 · HGPS

비교·해석

관찰에서 다음 판단으로 연결하기

01 · 기전 관련 관찰과 기능적 이익

세포 연구의 progerin 분해와 핵 형태 변화는 기전·세포 표현형 수준의 정보입니다. 다음 검토에서는 이 변화가 기능 지표와 함께 관찰되는지, 어느 조건에서 유지되는지를 확인하도록 합니다. 분자 지표가 움직였다는 사실과 질환 관련 기능이 개선됐다는 주장을 분리하면 실험 목표를 구체화할 수 있습니다.

02 · 세포와 동물 자료의 연결

세포에서 약물을 처리한 연구와 유전적으로 표적을 줄인 동물 연구는 동일 가설의 반복 검증으로 볼 수 없습니다. 시롤리무스 자체를 검토하려면 관련 모델에서 약물의 노출, 표적 작용, 질환 관련 기능을 함께 확인하는 질문이 필요합니다. 이는 추가 검토의 제안이며 이 예시에서 수행한 실험 결과가 아닙니다.

03 · 병용 임상의 위치

Everolimus와 lonafarnib의 병용 연구는 mTOR 관련 개발의 임상 맥락을 보여줍니다. 결과를 검토할 때는 병용의 기여를 구분할 수 있는 설계인지, 어떤 용량과 환자군에서 평가됐는지를 먼저 읽어야 합니다. 이를 시롤리무스 단독 효과로 옮겨 적지 않습니다.

ORPHERA / SIGNAL작성 2026.09.133 / 4
ORPHERA SIGNAL분석 보고서 예시 · HGPS

후속 검토·출처

추가 검토의 우선순위

  1. 1순위 · 세포 연구의 재현 조건

    원문의 농도, 노출 기간, 대조군, 세포 배경과 측정 지표를 추출합니다. 분자 변화와 기능 변화가 같은 조건에서 관찰되는지 비교하면 후속 실험의 반복 조건을 정의할 수 있습니다.

  2. 2순위 · 약물 효과와 모델의 연결

    질환 관련 모델에서 노출과 표적 작용을 확인할 방법, 기능 평가변수, 독성 관찰 항목을 정리합니다. 효능 후보라는 표현보다 어떤 조건에서 무엇을 검증할지 명시하는 데 초점을 둡니다.

  3. 별도 추적 · 병용 임상 결과

    결과가 공개되면 용량, 안전성, 평가변수와 분석 대상을 확인합니다. 다른 약물의 병용 결과가 시롤리무스 연구에 주는 질문은 정리하되, 약물 간 차이를 유지합니다.

참고 자료 · 각 번호는 본문의 근거와 연결됩니다

  1. [1] Cao et al. · Science Translational Medicine, 2011 · PMID 21715679 ↗
  2. [2] Cabral et al. · Aging Cell, 2021 · PMID 34453483 ↗
  3. [3] ClinicalTrials.gov · NCT02579044 · 2026-04-02 ↗

범위: 선정 자료 3건을 바탕으로 한 분석 예시입니다. 논문은 초록의 확인 가능한 결과를 중심으로, 임상시험은 등록 설계, 규제 자료는 공개 안내와 승인 기록을 참고했습니다. 후속 검토 항목은 분석을 위한 제안입니다.

ORPHERA / SIGNAL작성 2026.09.134 / 4

협의한 업무 시작일로부터 영업일 5일 이내에 제공합니다. 검토 결과는 임상적 유효성이나 규제 승인을 보장하지 않습니다.

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검토 기준

근거를 구분하고, 출처를 남깁니다.

근거의 종류를 나눕니다

전임상·임상 연구를 구분하고, 주요 결과와 적용 조건을 살펴봅니다. 시그날 예시에서는 Everolimus·Lonafarnib 혈관 모형 결과를 Sirolimus 단독 효과로 합산하지 않았습니다.

지정과 승인을 따로 기록합니다

규제 기록은 약물·적응증·신청자 단위로 관리합니다. 희귀의약품 지정과 판매 승인은 서로 다른 상태로 기록합니다.

확인하지 않은 부분을 표시합니다

확인되지 않은 내용과 해석이 필요한 부분은 구분해 안내합니다. 시그날 예시는 특허·경쟁 영역을 별도로 검색하지 않았다고 밝히고, 그 영역에는 점수를 부여하지 않았습니다.

원문 출처를 함께 드립니다

주요 근거에 원문 출처를 함께 제공합니다. 검토 결과는 임상적 유효성이나 규제 승인을 보장하지 않습니다.

진행 절차

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범위·일정 협의

분석 대상, 결과물과 제공 일정을 정합니다. 모든 서비스는 문의 후 진행합니다.

결과물 전달

분석 결과와 원문 출처, 후속 검토 사항을 함께 제공합니다.

콤파스·시그날은 협의한 업무 시작일로부터 영업일 5일 이내에 제공합니다. 와치는 요청하실 때 제공하며 일정은 별도로 협의합니다.

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